I farmaci biotecnologici e le sfide dell’innovatività per il sistema regolatorio

Uno dei settori principali in cui si gioca oggi, come nel prossimo futuro, la scommessa dell’innovazione nel mondo del farmaco è senz’altro la biofarmaceutica. I prodotti biofarmaceutici sono stati definiti^[1] come “farmaci intrinsecamente biologi in natura e realizzati usando la biotecnologia”. La prima parte della definizione li distingue dai cosiddetti “farmaci a piccola molecola" sintetizzati chimicamente, mentre la seconda esclude i prodotti realizzati senza l'uso di metodi tecnologici, come i fattori del sangue estratti da un donatore o l'insulina derivata da fonti porcine. Per biotecnologia si può intendere quindi tutto ciò che implica l'utilizzo di sistemi viventi o di ingegneria biologica molecolare per la creazione e la realizzazione di prodotti biologici a fini terapeutici o diagnostici: proteine ricombinanti (ormoni, interferoni, interleuchine, fattori di crescita, enzimi e fattori del sangue), anticorpi monoclonali (mAb), peptidi (ricombinanti e sintetici ingegnerizzati), molecole ingegnerizzate (come proteine di fusione, frammenti mAb e derivati, liposomi, e polimeri), terapie cellulari e tissutali, terapie genetiche (geni e frammenti antisenso e inibitori dell’RNA) e vaccini (ricombinanti e ingegnerizzati a livello molecolare).