Insufficienza
cardiaca: nella collaborazione tra stakeholder la chiave per rispondere ai
bisogni di salute non soddisfatti
Fonte:
AIFA - Workshop sull’Insufficienza Cardiaca
27/11/2013
La
collaborazione tra agenzie regolatorie, clinici, pazienti, economisti, enti
pagatori ed industria farmaceutica è la strategia più efficace per affrontare
le sfide dei bisogni sanitari non soddisfatti.
è
questo il messaggio che giunge dal “Workshop sull’Insufficienza Cardiaca”,
svoltosi nei giorni scorsi a Roma ed organizzato dall’Agenzia Italiana del
Farmaco (AIFA) in collaborazione con l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e
la Heart Failure Association (HFA) e coordinato dalla Fondazione Giovanni
Lorenzini - Medical Science Foundation (Milano e Houston).
La
“due giorni” romana è servita a fare il punto su una patologia, l'insufficienza
cardiaca, che ha dimostrato di avere un impatto importante sui sistemi sanitari
di tutto il mondo. Secondo le stime, da oggi sino al 2020, questa patologia
sarà stabilmente al primo posto in termini di prevalenza, mortalità e
disabilità causata.
Sono
26 milioni i pazienti affetti da questa malattia in tutto il mondo e il trend
crescente dei costi e delle necessità terapeutiche rende ancora più urgente la
necessità di identificare strumenti di diagnosi precoce, di comprendere meglio
le caratteristiche delle sotto-popolazioni di pazienti per la stratificazione
del rischio e di identificare trattamenti efficienti al fine di ridurre i tassi
di ospedalizzazione.
Il
Presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco, Sergio Pecorelli, nell’introdurre
il workshop lo ha indicato come “il prototipo di una serie di incontri dedicati
agli unmet needs, che speriamo di poter programmare anche rispetto ad altre
aree terapeutiche. Lo scopo è di provare a effettuare delle previsioni,
condivise da tutti gli stakeholder, provando a tracciare una roadmap per il
futuro”.
“Possiamo
affrontare le sfide che abbiamo di fronte solo aprendoci all’innovazione,
provando a riunire, nella stessa stanza, come abbiamo fatto oggi” ha aggiunto
Pecorelli “gli enti regolatori, gli studiosi, i medici, i pazienti e
l’industria farmaceutica. Il futuro ci porterà sicuramente farmaci e terapie di
tipo nuovo e molte sono già arrivate, a partire dai farmaci biologici, che
stanno cambiando sia le nostre aspettative che le modalità con cui ne
discutiamo, per via del prezzo, che è molto alto, e delle evidenti ragioni di
sostenibilità del sistema. Anche nel caso dell’insufficienza cardiaca la chiave
sta nella ridefinizione dei modelli attuali, nel dialogo tra tutti gli attori”.
Il
Direttore Esecutivo dell’EMA, Guido Rasi ha sottolineato come “le terapie
stanno raggiungendo un livello enorme di complessità nello sviluppo, ed è
importante mettere l’accento sulla parola ‘terapia’, piuttosto che su ‘farmaco’
o ‘medicinale’, perché in futuro sarà sempre più importante occuparsi di
strategie”.
“Siamo
in una fase di transizione” ha proseguito Rasi “dall’approccio basato sulla
singola molecola a quello “strategico”, che è per definizione contraddistinto
dalla presenza una complessità che bisogna governare. Questa evoluzione renderà
necessario introdurre un nuovo tipo di studio clinico, diverso da quello
utilizzato negli ultimi venti anni, basato su grandi numeri. Per fare questo
abbiamo bisogno dell’aiuto e del coinvolgimento sempre maggiore dei pazienti,
dei clinici, delle aziende e dei soggetti pagatori, che dovrebbero essere
coinvolti il prima possibile. Approvazione e rimborsabilità sono processi
destinati a svolgersi, almeno in parte, in parallelo e non più solo in
sequenza”.
Il
Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco, Luca Pani, ha effettuato
una ricognizione degli interrogativi ancora aperti nel campo dell’insufficienza
cardiaca, dall’uso dei biomarcatori alla medicina di precisione, aprendo
all’introduzione di un nuovo paradigma autorizzativo, il cosiddetto adaptive licensing, capace di
rispondere alle attuali difficoltà di sviluppo dei farmaci nell’area
dell’insufficienza cardiaca e non solo.
“In
futuro è possibile ipotizzare il passaggio dall’attuale processo autorizzativo
all’adaptive licensing” ha sostenuto Pani “che prevede un
accesso anticipato da 3 a 8 anni rispetto a quanto accade oggi, al farmaco, per
una popolazione ben identificata di poche centinaia di pazienti. Questa
apertura precoce, nella fase II, è supportata dall’uso immediato dei registri
di monitoraggio, a fianco delle restanti fasi di sperimentazione clinica, con
l’obiettivo di costruire un patrimonio consistente di dati e di informazioni”.
“Alla
prima approvazione” ha proseguito Pani “seguirebbero una seconda e una terza
fase di approvazione, che costituirà il vero e proprio via libera all’uso
individuale, alla commercializzazione del farmaco. Questo tipo di approccio
progressivo a mio avviso è assolutamente adatto al caso dell’insufficienza
cardiaca, per il lungo stadio di sviluppo e la presenza di molteplici fattori”.
“Il
ruolo dei registri in uno scenario di adaptive
licensing” ha concluso Pani “è fondamentale per permettere di
ricevere il giusto feedback informativo che costituisce la base per le
valutazioni successive. Su queste basi, grazie all’input di tutti i
protagonisti del processo, possiamo costruire un modello nuovo, più flessibile
e capace di interpretare al meglio questo periodo storico della medicina”.
“Nel
corso dei lavori” ha sottolineato il Coordinatore dell’Area Strategia e
Politiche del Farmaco dell’AIFA, Paolo Siviero “sono emerse priorità condivise
dal mondo regolatorio e da quello clinico e accademico, come l’identificazione
di biomarcatori validi e la necessità di definire degli endpoint utili sia per la
caratterizzazione della patologia che per lo sviluppo di terapie efficaci.
Dobbiamo tenere presente che ci troviamo di fronte a una patologia su cui si
sono concentrati negli ultimi anni grandi investimenti, a fronte di scarsi
risultati in termini di sviluppo di farmaci innovativi”.
“Il
workshop ha riconfermato il ruolo dell’AIFA” ha sottolineato Siviero “di
presidio delle tematiche emergenti e delle problematiche più complesse del
settore regolatorio, grazie al ruolo proattivo dei suoi vertici e al prestigio
di cui gode in campo internazionale”.
Nel
corso dei lavori del workshop sono state rappresentate le differenti
prospettive rispetto alla definizione del migliore approccio allo sviluppo
delle terapie per l’insufficienza cardiaca, dando vita a un confronto
stimolante e a tratti serrato.
Il
dibattito ha riconfermato l’utilità di possibili aree di cooperazione
multidisciplinare nel rispondere efficacemente a problemi complessi che
richiedono risposte altrettanto complesse e approcci radicalmente nuovi.
Guarda la presentazione di
Pani, Pecorelli e Siviero al Workshop
Guarda la presentazione di
Siviero su valori e limiti dei meccanismi di prezzo e rimborso
