Uso compassionevole di terapie sperimentali: chi dovrebbe decidere?

Nonostante sia ormai giunto a una risoluzione, il caso Stamina continua a far discutere, soprattutto perché ha portato ancora una volta al centro del dibattito pubblico la questione su come bilanciare le richieste dei pazienti per l'accesso anticipato ai farmaci sperimentali con i requisiti per dimostrarne la sicurezza e l’efficacia. Un articolo apparso recentemente su EMBO Molecular Medicine ripercorre a grandi linee la vicenda: prima che l’uso compassionevole della terapia Stamina venisse bloccato, più di 100 pazienti erano stati trattati, molti di essi dietro il pagamento di migliaia di euro.

Nell’articolo l’autrice afferma che, verosimilmente, la legge italiana non avrebbe dovuto consentire l'uso compassionevole della terapia Stamina, ma la pressione dell'opinione pubblica (e dei media) è stata incontenibile e i giudici, di fatto, hanno consentito l'accesso alla cura anche se praticamente priva di evidenze scientifiche. Di certo tutta la vicenda è servita da lezione: le Istituzioni competenti per decidere in materia di uso compassionevole dovrebbero essere le Agenzie regolatorie e le norme per l’autorizzazione dovrebbero sicuramente includere criteri più specifici.

La grande richiesta per la terapia Stamina, nonostante la mancanza di qualsiasi evidenza a supporto della sua sicurezza ed efficacia, costituisce un chiaro esempio sia dell’appeal sia dei pericoli legati ad affermazioni prive di fondamento fatte nel campo della medicina rigenerativa. Al di là di questo, la vicenda Stamina rappresenta un altro capitolo di un dibattito di vecchia data su come tenere in equilibrio il desiderio, da parte di pazienti gravemente malati, di utilizzare medicinali sperimentali con i requisiti legali che dimostrino la sicurezza e l'efficacia di questi farmaci. Da un lato, è necessario per la salute pubblica che le leggi richiedano la prova della sicurezza e dell’efficacia dei nuovi farmaci prima della loro commercializzazione. Dall’altro lato, i pazienti gravemente malati potrebbero non avere un tempo di attesa di mesi o anni, fino all’approvazione della terapia. Questi aspetti opposti ma ugualmente importanti generano necessariamente controversie sull’uso compassionevole … leggi tutto su AIFA